Debatte um CRISPR Erfindung von US Bundesberufungsgericht wieder belebt

Wer hat CRISPR-Cas9, das bahnbrechende Werkzeug zur Genbearbeitung, wirklich erfunden?

Am 12. Mai 2025 fällte das US-Berufungsgericht eine wichtige Entscheidung im laufenden Patentstreit um die CRISPR-Cas9-Technologie in der Rechtssache Regents of the University of California gegen Broad Institute, Inc. (2022-1594, 2022-1653).

Die Kläger – bezeichnet als „Regents“ (University of California, University of Vienna und die Nobelpreisträgerinnen Jennifer Doudna und Emmanuelle Charpentier) – erzielten einen Teilerfolg. Das Gericht hob einen früheren Beschluss der Patent Trial and Appeal Board (PTAB) teilweise auf, die zuvor dem Broad Institute-Team die US-Erfinderrechte zugesprochen hatte. Der Fall wird nun zur weiteren Verhandlung über die Konzeption an die PTAB zurückverwiesen und hinsichtlich der Entscheidung der PTAB zur schriftlichen Beschreibung bestätigt.

Mit dieser Entscheidung wird die seit langem offene Frage wieder aufgeworfen, wer zu Recht behaupten kann, CRISPR-Cas9 für die Verwendung in eukaryotischen Zellen – also Zellen komplexer Organismen wie Menschen, Tiere und Pflanzen – als Erster erfunden zu haben.

Ursprünge der CRISPR-Cas9-Technologie

Anfang 2012 begannen Wissenschaftler des „Regents”-Teams unter der Leitung von Charpentier, Doudna und Martin Jinek mit der Konzeption von Experimenten, um zu zeigen, dass das CRISPR-Cas9-System – unter Verwendung einer einzigen Leit-RNA – DNA in eukaryotischen Zellen editieren kann. Am 25. Mai 2012 reichten sie eine vorläufige Patentanmeldung mit der Bezeichnung „P1” (US-Patentanmeldung Nr. 61/652,086) ein. Im Juni 2012 veröffentlichten sie in Science einen bahnbrechenden Artikel, in dem sie zeigten, dass das CRISPR-System in vitro (im Reagenzglas) funktioniert. Zu diesem Zeitpunkt wurden bereits intern Diskussionen über die Verwendung des Systems in eukaryotischen Zellen geführt.

In der Zwischenzeit veröffentlichte das Team des Broad Institute im Januar 2013 seine eigenen Ergebnisse, in denen es beschrieb, wie es eukaryotische DNA mithilfe von CRISPR erfolgreich editiert hatte. Die praktischen Experimente hatten bereits am 5. Oktober 2012 stattgefunden, zu einem Zeitpunkt, als das „Regents”-Team noch keine erfolgreiche CRISPR-Editierung in eukaryotischen Zellen nachweisen konnte.

Wem gehören die Rechte an CRISPR in höheren Organismen?

Der Kern des Streits dreht sich darum, wer das Recht hat, CRISPR-Cas9 für die Verwendung in eukaryotischen Zellen zu patentieren. Beide Seiten – die Regents und das Broad-Team (zu dem auch das MIT und Harvard gehören) – beanspruchen die Erfinderschaft und haben konkurrierende Patentanmeldungen eingereicht.

Der aktuelle Fall betrifft das Interferenzverfahren Nr. 106.115, das sich auf Anspruch 18 des US-Patents Nr. 8.697.359 bezieht. Ein „Interferenzverfahren” wird eingesetzt, wenn zwei Parteien nahezu identische Erfindungen beanspruchen und das US-Patentamt entscheiden muss, wer der Ersterfinder ist.

Als das Interferenzverfahren in die Prioritätsphase eintrat (in der festgestellt wird, wer zuerst war), wurde Broad als ältere Partei angesehen, was bedeutete, dass die Beweislast bei den Regents lag, die nachweisen mussten, dass sie die Idee zuerst hatten – insbesondere die Idee, CRISPR-Cas9 in eukaryotischen Zellen zu verwenden.

Zuvor hatte die PTAB entschieden, dass Doudna und Charpentier die Verwendung von CRISPR in eukaryotischen Zellen nicht vollständig „konzipiert” hatten, da sie noch nicht sicher waren, ob es tatsächlich funktionieren würde.

Das US-Berufungsgericht war jedoch anderer Meinung. Es befand, dass die PTAB einen falschen Rechtsstandard angewendet hatte. Das Gericht stellte klar, dass ein Erfinder nicht nachweisen muss, dass die Erfindung funktioniert, um eine Konzeption nachzuweisen – er muss lediglich eine konkrete und vollständige Idee haben. Das Gericht entschied, dass die PTAB die Standards für „Konzeption” und „Ausführung” (tatsächliche Umsetzung) zu Unrecht miteinander vermischt hatte.

Auswirkungen der Entscheidung

Mit dieser Entscheidung ist eine wichtige Frage erneut offen: Waren Doudna und Charpentier die ersten, die CRISPR-Cas9 für die Verwendung in eukaryotischen Zellen erfunden haben? Obwohl die Broad-Gruppe zuvor die Patentrechte erhalten hatte, stellt dieses Urteil dieses Ergebnis in Frage und verweist den Fall zur erneuten Prüfung zurück.

Was bedeutet dies für Unternehmen, die CRISPR lizenzieren?

Die Auswirkungen sind noch unklar. Die Regents hatten auch eine zweite Klage bezüglich des Inhalts ihrer ursprünglichen Patentanmeldung (P1) eingereicht, die jedoch abgewiesen wurde. Das Gericht schloss sich der PTAB an, dass zwar kein funktionierendes Beispiel erforderlich ist, die Anmeldung jedoch klar beschreiben muss, wie die Erfindung funktioniert.

In diesem Fall enthielt die Anmeldung der Regents nicht genügend Details, damit ein Fachmann auf diesem Gebiet verstehen konnte, wie CRISPR in eukaryotischen Zellen funktionieren würde. Sie gaben auch nicht an, ob besondere Bedingungen erforderlich waren oder nicht. Daher kam die PTAB zu dem richtigen Schluss, dass die Anmeldung P1 nicht die Anforderungen an eine gültige schriftliche Beschreibung erfüllte.

Fazit

Das Regents-Team könnte noch als konzeptionelle Erfinder von CRISPR-Cas9 für eukaryotische Zellen anerkannt werden. Wenn ihre Patentanmeldung jedoch nicht den gesetzlichen Anforderungen an Klarheit und Detailgenauigkeit entspricht, könnten sie möglicherweise keine durchsetzbaren Patentrechte erhalten.

Für die Biotechnologiebranche bedeutet dies, dass der Streit um die Eigentumsrechte an CRISPR noch lange nicht beendet ist – und für Unternehmen, die die Technologie lizenzieren und kommerzialisieren, weiterhin Unsicherheit besteht.